NGS-engedélyezett RNSterápia:teljes-ciklusú kutatás-fejlesztés és iparosítás
Az NGS megoldás aátfogó precíziós észlelési megoldás, amelyet az élvonalbeli -RNS-gyógyszerek, például az mRNS-terápia, az siRNS-terápia és az RNS-szerkesztési terápia számára terveztek. Az RNS-molekulák szekvencia pontosságára, integritására és genetikai stabilitására összpontosít. Három alapvető technológián keresztül, az -mRNS szekvenáláson, az ultra-ritka variánsok elemzésén és az RNS integritásának felmérésén- lefedi az RNS-terápia teljes minőség-ellenőrzési folyamatát a korai kutatástól és fejlesztéstől, a kísérleti gyártástól a kereskedelmi forgalomba hozatalig. Ez segít a vállalatoknak leküzdeni az RNS-gyógyszer-fejlesztés szűk keresztmetszeteit, teljesíteni a globális szabályozási megfelelőségi követelményeket, valamint biztosítani a termékek biztonságát és hatékonyságát.

TesztelésSzolgáltatástartalom
• Teszt tartalom:Teljes-hosszúságú szekvencia meghatározása: A nagy-hűségű RNS-seq technológia segítségével a teljes hosszúságú mRNS-szekvenciát teljesen kielemzik a kódoló és kódoló (UTR) szekvenciák pontosságának ellenőrzése, valamint a szekvencia rendellenességek, például pontmutációk, inszerciók, deléciók szűrése érdekében;
•Izomer elemzés: Komplex mRNS-molekulák esetén azonosítsa az alternatív splicing izomerek típusait és arányait, és értékelje a gyógyszerfunkciókra gyakorolt hatásukat;
Szekvencia-konzisztencia ellenőrzése: Hasonlítsa össze a különböző gyártási tételekből származó mRNS-szekvenciákat és különböző tárolási körülmények között, hogy biztosítsa a szekvencia stabilitását a tételek között és az eltarthatósági időn belül;
Technikai előnyök: A szekvencia lefedettsége > 99%, a szekvencia igazítási pontossága 99% vagy annál nagyobb, és pontosan képes rögzíteni az alacsony-bőséges szekvenciavariációkat.
• Érzékelési képességek:Pontosan képes azonosítani a rendkívül ritka, alacsony gyakoriságú változatokat (például a ritka pontmutációkat, kiméra szekvenciákat és a degradációval kapcsolatos{0}}variánsokat).
• Technikai támogatás:A rendszer ultramély{0}}szekvenálást alkalmaz szabadalmaztatott bioinformatikai algoritmusokkal kombinálva, hogy hatékonyan szűrje ki a háttérzajt, és javítsa a ritka változatok észlelésének pontosságát.
Az RNS-molekulák integritása közvetlenül meghatározza transzlációs hatékonyságukat és terápiás hatásukat, és kulcsfontosságú indikátora az RNS-terápia minőség-ellenőrzésének.
Az integritás teljes-ellenőrzése:Az mRNS/siRNS-molekulák teljes hosszúsági arányát kapilláris elektroforézissel és RNS-seq lefedettség-analízissel határozzuk meg a csonkolt és bomlástermékek azonosítása érdekében;
Másodlagos szerkezeti stabilitás elemzés:Az RNS-molekula másodlagos szerkezete integritásának értékelésére egy RNS-hajtogatás előrejelző algoritmust alkalmaztunk kísérleti ellenőrzéssel kombinálva, elkerülve a szerkezeti rendellenességek hatását a szállításra és a működésre;
A tesztelés alkalmazási köre
mRNS terápia
COVID-19 mRNS vakcinák, rákterápiás mRNS vakcinák, fehérjepótló mRNS gyógyszerek stb.
Kis RNS terápia
siRNS-gyógyszerek, miRNS-utánzók/-inhibitorok stb.;
RNS-szerkesztési terápiák
CRISPR-Cas13-közvetített RNS-szerkesztő gyógyszerek, ADAR enzim által közvetített RNS-módosító terápiák stb.
Egyéb RNS-terápiák közé tartozik
cirkuláris RNS-gyógyszerek, hosszú, nem{0}}kódoló RNS- (lncRNS) terápiák és RNS-aptamer gyógyszerek.

